Nel contesto dei sistemi socio-sanitari con “efficacia” si intende la capacità, da parte di un intervento o di una prestazione, di raggiungere gli obiettivi per i quali è stato effettuato e il beneficio e/o l’utilità che un individuo o una popolazione non selezionata riceve dall’offerta di un servizio, trattamento, programma di intervento di cui sia stata preliminarmente valutata la “efficacia clinica” (in inglese “efficacy”) nella popolazione target di uno studio clinico. L’efficacia clinica si valuta nel contesto di studi sperimentali (per esempio, i randomised controlled trials), che mettano a confronto una procedura diagnostica o una terapia con altra strategia o trattamento somministrati in un gruppo di controllo, nella situazione ideale in cui tutti i soggetti seguono il trattamento cui sono stati assegnati con randomizzazione, esattamente come prescritto dal protocollo sperimentale.