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  • Accessibilità dei servizi sanitari
    La capacità del sistema sanitario di fornire assistenza al momento e nel luogo giusto a chiunque ne abbia bisogno, indipendentemente dal reddito, dall’area geografica di appartenenza, dal background culturale e da ogni altra variabile che caratterizza il singolo individuo.
  • Analisi costo-beneficio
    Tipo di studio economico in cui sia gli input sia le conseguenze di diversi interventi vengono espressi in unità monetarie. Questo consente il diretto confronto di programmi diversi anche se non appartenenti al sistema sanitario.
  • Analisi costo-efficacia
    Forma di valutazione economica in cui le conseguenze di diversi interventi, pur variando, possono essere misurate in unità di misura naturali. Vengono calcolati i costi degli input e gli interventi alternativi vengono confrontati in termini di costo per unità di conseguenza.
  • Analisi costo-minimizzazione
    Disegno di studio economico in cui le conseguenze degli interventi alternativi sono le stesse e quindi vengono presi in considerazione solo gli input. Lo scopo è quello di identificare la via meno costosa per ottenere un dato risultato.
  • Analisi costo-utilità
    Forma di valutazione economica in cui gli interventi posti a confronto producono conseguenze sia sulla quantità sia sulla qualità di vita che vengono misurate in termini di utilità. Queste misure comprendono sia la lunghezza della vita sia il livello soggettivo di benessere (la misura di utilità più nota è il QALY, Quality Adjusted Life Years, che corrisponde ad un anno di vita “aggiustato” per la sua qualità). Gli interventi vengono confrontati in termini di costo per unità di utilità (per esempio, costo per QALY).
  • Appropriatezza
    Una prestazione è appropriata se, oltre ad essere efficace, viene erogata a quei soggetti che ne possono realmente beneficiare, con le modalità assistenziali più idonee e con le caratteristiche (di tempestività, di continuità, ecc.) necessarie a garantirne effettivamente l’utilità.
  • Argomento valutato criticamente
    Un breve riassunto di un articolo tratto dalla letteratura medico-scientifica più autorevole, preparato per rispondere ad uno specifico quesito clinico.
  • Asimmetria informativa
    Differenza di consapevolezza e di conoscenza tra diverse parti o categorie di persone coinvolte in un percorso comune: in ambito assistenziale, il termine si riferisce al gap di informazione tra medici/operatori sanitari e pazienti/cittadini.
  • Associazione
    Dipendenza statistica tra due o più eventi, caratteristiche o altre variabili. Un’associazione può essere accidentale o può essere prodotta da varie altre circostanze; la presenza di un’associazione non implica necessariamente una relazione causale.
  • Audit clinico
    Strumento fondante del governo clinico, consiste nella valutazione sistematica di strutture, processi ed esiti dell’assistenza rispetto a criteri esplicitamente definiti: un processo di revisione continua delle prestazioni sanitarie erogate finalizzate al miglioramento della qualità dell’assistenza sanitaria.
  • Bias di pubblicazione
    Un bias in una revisione sistematica causato da in-completezza della ricerca, come l’omissione delle fonti in lingua non inglese o di esperimenti non pubblicati.
  • Bias/Confondimento
    Deviazione dei risultati osservati dai risultati veri o meccanismi che portano a tali distorsioni; tutti i meccanismi di raccolta, analisi, interpretazione, pubblicazione o revisione dei dati che possono portare a conclusioni che sono sistematicamente diverse dalla “verità”. I più frequenti bias sono il “bias di selezione” e il “bias nell’accertamento”. Bias di selezione:errore dovuto a differenze sistematiche delle caratteristiche di coloro che partecipano ad uno studio e coloro che non partecipano (ossia indagine conoscitiva alla quale partecipano solo i volontari), oppure di coloro ai quali viene offerto un intervento di cui si vuole valutare l’efficacia e coloro ai quali viene offerto un intervento di controllo o nessun intervento (ossia i pazienti a cui viene offerto l’intervento sono meno gravi degli altri). Il bias di selezione rende non valide le conclusioni e la generalizzabilità dei risultati. Bias nell’accertamento: errore dovuto a diverse modalità di accertamento degli esiti in studio che si applicano ai gruppi di confronto (ossia diversa enfasi nella valutazione degli effetti di un farmaco nel gruppo sperimentale rispetto al gruppo di controllo).
  • Cartella clinica
    Tradizionalmente, è “il fascicolo” nel quale si raccolgono i dati anamnestici e obiettivi riguardanti il paziente ed il motivo del ricovero, quelli giornalieri sul decorso della malattia, la terapia effettuata, esami e prestazioni diagnostiche prescritti, denunce, referti e consensi informati ottenuti durante la degenza; relazioni descrittive delle prestazioni effettuate e consulenze di altri sanitari; valutazione finale, compreso il risultato dell’eventuale riscontro autoptico in caso di decesso del malato; copia della lettera di dimissione per il medico di medicina generale.
  • Cecità
    Una tecnica usata nella ricerca per eliminare possibili bias nascondendo l’intervento al paziente, al clinico e/o ad altri ricercatori che stanno interpretando i risultati.
  • Comorbilità
    Coesistenza di una malattia o di malattie in un partecipante allo studio in aggiunta alla condizione indice che è il soggetto di studio.
  • Conflitto di interesse
    Insieme di condizioni in cui il giudizio professionale relativo a un interesse primario (come per esempio il bene di un malato o la validità di una ricerca) può essere influenzato in modo improprio da interessi secondari (come un vantaggio economico).
  • Control Event Rate (CER)
    Tasso dell’evento nei controlli.
  • Criteri di esclusione
    Condizioni che precludono l’ingresso di candidati in un’indagine anche se essi rientrano nei criteri di inclusione.
  • Critical appraisal
    Valutazione critica dei contenuti di uno studio sperimentale, di una ricerca clinica, di un articolo originale, di una comunicazione congressuale.
  • Curva di sopravvivenza
    Un grafico del numero di eventi che si presentano nel corso del tempo o la probabilità di essere liberi da tali eventi nel corso del tempo. Gli eventi devono essere discreti e il momento in cui si presentano deve essere noto con precisione. Nella maggior parte delle situazioni cliniche la probabilità di un esito cambia nel tempo. Nella maggior parte delle curve di sopravvivenza i periodi di follow-up iniziali di solito includono risultati di un maggior numero di pazienti rispetto ai periodi successivi e sono perciò più precisi.
  • Determinante
    Un qualsiasi fattore che influenza un cambiamento in una condizione sanitaria o in altre caratteristiche.
  • Disease mongering
    Creazione, ad arte, di sindromi o di stati di malattia, finalizzata a favorire il “consumo” di medicina, più elevata prescrizione di prodotti medicinali, di esami diagnostici o di test di screening.
  • Disease staging
    Sistema di classificazione orientato a descrivere la gravità clinica dei pazienti ricoverati, che si propone di identificare gruppi di pazienti omogenei per la gravità clinica, che presentino quindi prognosi o bisogni di assistenza simili e di conseguenza anche profili di cura analoghi e risultati di trattamento sovrapponibili. Lo stadio 1 comprende problemi di gravità minima, limitati alla sede di insorgenza della malattia; lo stadio 2 condizioni a diffusione locale o loco-regionale, con rischio di complica-zioni aumentato rispetto allo stadio 1; lo stadio 3 comprende infine condizioni con interessamento di più organi o con complicanze sistemiche, a prognosi molto grave.
  • Efficacia
    Nel contesto dei sistemi socio-sanitari con “efficacia” si intende la capacità, da parte di un intervento o di una prestazione, di raggiungere gli obiettivi per i quali è stato effettuato e il beneficio e/o l’utilità che un individuo o una popolazione non selezionata riceve dall’offerta di un servizio, trattamento, programma di intervento di cui sia stata preliminarmente valutata la “efficacia clinica” (in inglese “efficacy”) nella popolazione target di uno studio clinico. L’efficacia clinica si valuta nel contesto di studi sperimentali (per esempio, i randomised controlled trials), che mettano a confronto una procedura diagnostica o una terapia con altra strategia o trattamento somministrati in un gruppo di controllo, nella situazione ideale in cui tutti i soggetti seguono il trattamento cui sono stati assegnati con randomizzazione, esattamente come prescritto dal protocollo sperimentale.
  • Efficienza
    E’ il rapporto tra risorse impegnate ed ottenimen-to dei risultati in tutte le caratteristiche essenziali della qualità: appropriatezza, accessibilità, gradimento, ma soprattutto efficacia. È importante non confondere questo concetto di efficienza con quello, derivato da culture non sanitarie, inteso come massimo numero di prestazioni rispetto alle risorse impiegate. La pratica clinica più “efficiente” è quella che migliora di più lo stato di salute della popolazione oggetto della prestazione in rapporto ad un determinato budget. L’efficienza viene solitamente analizzata verificando se i mezzi impiegati per raggiungere uno scopo avrebbero potuto essere meglio impiegati investendoli in diversa maniera. Per esempio, i costi del rimborso pubblico di una terapia di disassuefazione al fumo potrebbero essere messi a confronto con i risultati di una campagna informativa anti-fumo o dell’attuazione di una legge più restrittiva nei confronti dei fumatori.
  • End-point
    Un risultato o evento chiaramente definito che si osserva in un soggetto nell’ambito di un’indagine clinica. Si distingue tra end-point primari (in altre parole, eventi gravi o invalidanti quali il decesso, la riduzione di eventi coronarici, ecc.) e end-point surrogati (vale a dire eventi “minori”, spesso legati a modificazioni nello stato del paziente registrate a livello fisiopatologico e non direttamente clinico, per esempio la riduzione della fragilità ossea inve-ce della riduzione del numero di fratture ossee registrate in una popolazione di pazienti trattati farmacologicamente).
  • Equità
    Le varie definizioni di equità possono essere così sintetizzate: Equità = salute. Si tratta di una definizione vicina agli obiettivi dell’Organizzazione Mondiale della Sanità. Equità = accesso ai servizi sanitari. Si intende la possibilità di accedere nella stessa misura alle prestazioni sanitarie. Equità = utilizzazione dei servizi sanitari. Il concetto di utilizzazione tiene conto della reale accessibilità dei servizi, considerando i diversi fattori che la condizionano. Equità = accesso a parità di bisogni. In questo caso si tiene conto che, in presenza di limitate risorse, l’accesso deve essere facilitato per chi ha più bisogno. Equità = utilizzazione a parità di bisogni. Tiene conto dei diversi fattori che condizionano l’accessibilità anche quando quest’ultima è modulata sui bisogni.
  • Esito
    Indica l’effetto stabile a distanza di un’azione o di un intervento. Se utilizzato nella valutazione di popolazioni o di sistemi sanitari, spesso sono considerati come outcome la mortalità o end-point di simile rilievo. In altri casi con “esito” si indica il risultato di una determinata procedura diagnostica o terapeutica. Ad esempio, il miglioramento dell’acuità visiva è un outcome per il successo di un’operazione di cataratta.
  • Eterogeneità
    Nelle revisioni sistematiche, il grado di incompatibilità tra gli esperimenti inclusi nella revisione, vuoi clinica (cioè gli studi sono clinicamente differenti) vuoi statistica (cioè i risultati sono differenti uno dall’altro).
  • Evidenza (Prova)
    Il termine inglese “evidence” presente nella locuzione evidence-based medicine indica qualsiasi dato o informazione, forte o debole, ottenuto attraverso l’esperienza, la ricerca osservazionale o il lavoro sperimentale (trial). Anche le evidenze derivate dalla ricerca clinica non hanno sempre lo stesso valore, dal momento che quest’ultimo dipende in grande misura dalla metodologia utilizzata per il disegno dello studio, la qualità del modo in cui è stato eseguito, la coerenza con i risultati di studi analoghi, la rilevanza e la trasferibilità nella pratica clinica. Negli ultimi anni diversi gruppi di studio hanno lavorato allo sviluppo di sistemi capaci di graduare le prove di efficacia sulla base della loro “qualità”, con l’obiettivo di stabilire una gerarchia in base alla quale redigere linee guida e raccomandazioni cliniche affidabili. Sebbene i risultati ai quali sono giunte le diverse equipe spesso siano tra loro differenti, quasi sempre alla base della cosiddetta “piramide delle evidenze” si trovano le opinioni di esperti, gli studi descrittivi di frequenza, i case report e i report di una serie di casi. Seguono gli studi non controllati, vale a dire quelli che, per esempio, valutano l’efficacia di una terapia senza confrontarla con un altro trattamento somministrato ad una popolazione avente caratteristiche omogenee rispetto a quella trattata. Ad un livello di validità superiore si collocano gli studi clinici controllati non randomizzati. In questo caso, la terapia di cui si vuol verificare l’efficacia è assegnata a due o più gruppi di malati ma in modo non casuale. Di gran lunga più attendibile è lo studio randomizzato e controllato che usa un gruppo di controllo e affida alla casualità (randomizzazione) l’assegnazione della terapia sperimentale o standard. L’evidenza proveniente da studi originali è raramente omogenea e gli operatori sanitari possono trovarsi di fronte a risultati contraddittori. Per questo sono state sviluppate delle metodologie di ricerca volte ad offrire delle sintesi ancora più affidabili e rigorose: la metanalisi e le revisioni sistematiche.
  • Follow-up
    Osservazione per un periodo di tempo di un singolo, di un gruppo o di una popolazione inizialmente definiti le cui caratteristiche attinenti sono state valutate al fine di osservare cambiamenti nello stato di salute o in variabili correlate alla salute.
  • Governo clinico
    Il contesto in cui i servizi sanitari si rendono responsabili del miglioramento continuo della qualità dell’assistenza e mantengono elevati livelli di prestazioni creando un ambiente che favorisce l’espressione dell’eccellenza clinica. L’insieme delle attività di “governo clinico” in sanità è il risultato di un insieme di fattori che comprende il grado di razionalità nell’uso delle risorse disponibili, le capacità di controllo delle innovazioni biomediche, la capacità di indirizzare i comportamenti professionali verso scelte diagnostico-terapeutiche efficaci ed appropriate, anche attraverso metodologie di controllo e gestione del rischio e di educazione continua degli operatori coinvolti nel processo di assistenza.
  • Grafico di Forest
    Rappresentazione diagrammatica dei risultati di singoli esperimenti in una metanalisi.
  • Gruppo di controllo
    Qualsiasi gruppo con il quale si confronta il gruppo di intervento.
  • Health literacy
    Capacità di comprensione delle informazioni sanitarie La capacità individuale di reperire, processare e comprendere le informazioni essenziali e i servizi necessari per prendere decisioni appropriate riguardo la propria salute. La capacità e l’abitudine alla lettura è componente essenziale della health literacy.
  • Incidenza
    Il numero di nuovi casi di malattia che incominciano, o di persone che si ammalano durante un periodo di tempo specificato in una data popolazione.
  • Intenzione di trattare
    Caratteristica di uno studio nel quale i pazienti sono valutati in base al gruppo a cui erano stati oriinariamente assegnati, indipendentemente dal completamento o meno del trattamento previsto.
  • International Classification of Diseases - ICD
    Sistema di classificazione e di codifica delle malattie e dei traumatismi che consente la registrazione sistematica dei dati di mortalità e morbilità, attraverso la traduzione in codici numerici o alfanumerici dei termini in cui sono formulate le diagnosi di malattia e gli altri problemi relativi alle condizioni di salute.
  • Intervallo di confidenza
    Il campo di variazione intorno a un risultato dello studio entro il quale ci aspetteremmo che giaccia il valore vero. Il CI dà conto dell’errore campionario tra la popolazione in studio e la più ampia popolazione che si suppone lo studio rappresenti.
  • Linee guida
    Le linee guida sono strumenti per orientare le scelte assistenziali degli operatori e per favorire la partecipazione informata del malato. Si tratta di raccomandazioni sviluppate per aiutare i clinici (e i cittadini) nelle decisioni in merito al carattere appropriato delle cure in determinate circostanze cliniche. La definizione più accettata è quella dell’Institute of Medicine statunitense, secondo la quale le linee guida sono raccomandazioni di comportamento clinico, elaborate mediante un processo sistematico, con lo scopo di assistere medici e malati nel decidere quali siano le modalità assistenziali più appropriate in specifiche situazioni cliniche.
  • Medical Subject Headings (MesH)
    Un dizionario di termini medici usati da molti database e biblioteche per indicizzare e classificare l’informazione medica.
  • Meta-analisi
    Una revisione sistematica che usa metodi quantitativi per sintetizzare i risultati.
  • Number needed to harm
    Numero di pazienti trattati oltre il quale si manifestano effetti indesiderati di una terapia.
  • Numero necessario al trattamento
    Il numero di pazienti che c’è bisogno di trattare per evitare un esito sfavorevole.
  • Odds
    Disparità. Il rapporto dei non eventi sugli eventi. Se il tasso dell’evento per una malattia è 0,1 (10%), il suo tasso di non-evento è 0,9 e perciò il suo odds è 9:1. Da notare che questa espressione non è la stessa dell’inverso del tasso dell’evento.
  • Peer review
    Revisione critica – Revisione tra pari. La peer review è la procedura usata sia dalle riviste medico-scientifiche internazionali sia dagli enti erogatori di finanziamenti per valutare la qualità scientifica delle proposte ricevute, sia che si tratti di articoli scientifici sia di progetti di ricerca bisognosi di fondi per essere realizzati. La peer review editoriale ha pertanto lo scopo di identificare le offerte di pubblicazione di buona qualità. Il metodo seguito dalle direzioni dei diversi periodici può essere differente, soprattutto in dipendenza dal tipo di struttura e di dimensione editoriale della casa editrice proprietaria della rivista. Solitamente, al momento della ricezione della proposta, dopo aver valutato la coerenza formale e di contenuto del testo proposto, l’ufficio editoriale lo inoltra a uno o più revisori esterni (referees). Questi ultimi esaminano il lavoro ed esprimono un giudizio, formulato solitamente in maniera strutturata secondo una griglia di valutazione predefinita dalla direzione della rivista stessa.
  • Raggruppamenti Omogenei di Diagnosi (ROD)
    Sviluppati verso la fine degli anni Settanta dal gruppo di Robert Fetter, presso l’Università di Yale, definiscono una misura del prodotto ospedaliero utilizzabile per la gestione interna dell’ospedale e per la valutazione comparativa della sua efficienza operativa, in grado di combinare le differenti esigenze gestionali ed i diversi punti di vista dei clinici e degli amministratori. Obiettivo specifico dei DRG è di descrivere la complessità assistenziale della casistica assistenziale dei pazienti ricoverati in ospedali per acuti attraverso la definizione di categorie di ricoveri al tempo stesso clinicamente significative e omogenee quanto a risorse assorbite nel loro profilo di trattamento e quindi anche relativamente ai loro costi di produzione.
  • Randomizzazione
    La randomizzazione è una tecnica che consiste nell’attribuire il trattamento in studio con un sorteggio (random = caso). Si tende ad ottenere che i gruppi confrontati siano mediamente somiglianti in tutto, ad eccezione di quanto riguarda l’esposizione alla causa in studio (che spesso è una terapia). La randomizzazione previene l’effetto del confondimento, equilibrando le caratteristiche dei gruppi a confronto: tutti i partecipanti arruolati nell’indagine hanno la stessa probabilità di vedersi attribuito il trattamento sperimentale o quello di controllo.
  • Rapporto di verosimiglianza
    Ilrapporto tra la verosimiglianza (probabilità) che ci si possa attendere un dato risultato di un test in un paziente con un disturbo bersaglio e la probabilità che ci si aspetti lo stesso risultato in un paziente senza quel disturbo.
  • Relazione dose-risposta
    Una relazione in cui un cambiamento in quantità, intensità o durata di esposizione è associato a un cambiamento, in aumento o in diminuzione, del rischio di un esito specificato.
  • Revisioni sistematiche
    Le revisioni sistematiche forniscono uno strumento per riassumere in modo efficiente le informazioni su cui basare le decisioni cliniche. Hanno l’obiettivo di fornire al lettore un quadro sintetico ma esauriente dello stato della ricerca su un intervento o su una strategia terapeutica, la valutazione dei metodi utilizzati negli studi primari e la misura dell’effetto di un trattamento in diversi contesti. Consentono di valutare la disponibilità di prove sufficienti sull’efficacia di un intervento o se è necessario condurre altri studi per la valutazione di un trattamento e quali aspetti devono essere considerati. Le revisioni sistematiche si differenziano dalle tradizionali rassegne della letteratura a carattere narrativo. Queste ultime prevedono una determinante influenza dell’autore nella selezione degli studi, nella valutazione critica degli studi stessi e nella sintesi dei risultati. Le revisioni sistematiche, viceversa, seguono dei protocolli standard i cui elementi fondamentali sono l’esaustività della ricerca degli studi, la valutazione della qualità degli studi da includere e la possibilità di sintetizzare quantitativamente i risultati attraverso la metanalisi. L’uso di metodi espliciti e sistematici limita i bias (errori sistematici) e riduce gli effetti casuali, fornendo così risultati più affidabili dai quali è possibile trarre conclusioni e prendere decisioni.
  • Riduzione assoluta del rischio
    La differenza nel tasso dell’evento tra il gruppo di controllo e il gruppo trattato.
  • Riduzione relativa del rischio
    La riduzione percentuale in eventi nel tasso dell’evento nel gruppo trattato confrontato con il tasso dell’evento nel gruppo di controllo.
  • Riproducibilità
    I risultati di un test o di una misura sono identici o fortemente simili ogni volta che si esegue.
  • Rischio
    La probabilità che un evento si presenti per un particolare paziente o gruppo di pazienti. Il rischio può essere espresso come frazione decimale o come percentuale (0,25 = 25%).
  • Rischio relativo o rapporto di rischio
    Il rapporto del rischio di un evento nel gruppo sperimentale confrontato con quello del gruppo di controllo. Non va confuso con la riduzione relativa del rischio.
  • Scheda di Dimissione Ospedaliera - SDO
    Nel decreto istitutivo del Ministero della Salute (28 dicembre 1991), la SDO è definita come “lo strumento ordinario per la raccolta delle informazioni relative ad ogni paziente dimesso dagli istituti di ricovero pubblici e privati in tutto il territorio nazionale”, nonché “parte integrante della cartella clinica, di cui assume le medesime valenze di carattere medico-legale”, incluso il carattere di “atto pubblico, dotato di rilevanza giuridica, la cui corretta compilazione obbliga la responsabilità del medico”. Le informazioni raccolte attraverso la SDO comprendono le caratteristiche socio-demografiche del paziente, la diagnosi principale di dimissione e le eventuali diagnosi secondarie, gli eventuali interventi chirurgici e procedure diagnostiche e terapeutiche effettuate, i reparti di ricovero e di dimissione, lo stato del paziente al momento della dimissione e la sua destinazione dopo il ricovero.
  • Sensibilità
    La percentuale di persone con la malattia che hanno un test positivo.
  • Sistema Informativo Sanitario
    Istituito nel 1983, è composto dall’insieme delle procedure di raccolta, elaborazione e di produzione di materiale informativo sulle attività gestionali, economiche ed assistenziali del Servizio Sanitario Nazionale. Quest’ultima attività è strettamente finalizzata alle funzioni di programmazione, gestione e controllo dei diversi livelli del governo istituzionale: Ministero, Regioni, Aziende USL e ospedaliere.
  • Spin
    Attività di confondimento spesso esercitata da agenzie di pubbliche relazioni per alterare la per cezione di un fenomeno da parte dell’opinione pubblica o di gruppi di professionisti.
  • Stratificazione
    Suddivisione di una popolazione in sottogruppi, denominati strati, in particolare allo scopo di estrarre un campione.
  • Studio caso-controllo
    Vengono identificati i pazienti nei quali è insorto un disturbo e viene confrontata la loro esposizione ai sospetti fattori causativi con quella di controlli che non hanno il disturbo. Ciò permette la stima di odds ratio (ma non di rischi assoluti). Vantaggi: sono veloci, economici e rappresentano l’unico modo di studiare disturbi molto rari o disturbi con un lungo intervallo temporale tra l’esposizione e l’esito. Svantaggi: è necessario fare affidamento su documenti per determinare l’esposizione; pongono difficoltà nella selezione di gruppi di controllo e nell’eliminazione di variabili di confondimento.
  • Studio cieco
    Uno studio in cui l’osservatore e/o i soggetti sono tenuti all’oscuro del gruppo al quale i soggetti sono assegnati o della popolazione da cui i soggetti provengono.
  • Studio clinico non randomizzato
    Negli studi clinici non randomizzati l’esposizione all’agente oggetto di ricerca è attribuita in maniera non casuale. Questo tipo di disegno di studio è spesso utilizzato, dal momento che non sempre è possibile o opportuno effettuare una sperimentazione controllata randomizzata. Questo tipo di indagine, in particolare, dà la possibilità di valutare il ruolo dei fattori dannosi per la prognosi della malattia. Per identificare, per esempio, i fattori di rischio cardiovascolare, non è consigliabile “prescrivere” l’esposizione al fumo di tabacco o una ipercolesterolemia. E’ dunque necessario utilizzare studi osservazionali (prospettici o retrospettivi), in cui l’esposizione può essere scelta (il fumo) o meno (per esempio, l’ipercolesterolemia familiare o una storia di infarto miocardio).
  • Studio con disegno cross over
    Le persone arruolate sono assegnate a caso a uno dei due gruppi di trattamento e sono seguite per vedere se manifestano l’esito di interesse. Dopo un periodo di tempo opportuno, questi soggetti vengono passati all’altro trattamento. Vantaggi: poiché i soggetti fungono da controlli di loro stessi, la varianza d’errore risulta ridotta e si rende necessaria una dimensione del campione più piccola rispetto alle sperimentazioni controllate randomizzate. Svantaggi: la durata del periodo di washout (eliminazione dell’effetto del primo farmaco) può essere troppo lunga o sconosciuta; inoltre, i disegni crossover non possono essere usati nei casi in cui gli effetti dei trattamenti siano permanenti.
  • Studio Controllato Randomizzato
    Una sperimentazione controllata randomizzata è un disegno di studio sperimentale nel quale il trattamento studiato è prescritto ad una sola frazione dei soggetti arruolati nell’indagine, selezionati casualmente (randomizzazione), secondo uno schema predeterminato e imposto agli operatori sanitari esecutori della ricerca. Al gruppo di controllo dello studio viene prescritto un trattamento di cui si conosce l’effetto, oppure nessun trattamento. Lo studio si definisce “a doppio cieco” quando né i partecipanti, né le persone che raccolgono i dati sanno se, rispettivamente, ricevono o prescrivono il trattamento in studio o quello di controllo. Il trattamento e il controllo sono distribuiti ai pazienti seguendo una procedura codificata, per esempio A e B. I codici sono rivelati alla fine dello studio, quando tutte le persone arruolate hanno completato la terapia prevista. Il RCT condotto in maniera metodologicamente corretta è considerato al vertice della cosiddetta “gerarchia delle prove di efficacia”, secondo solo alla revisione sistematica.
  • Studio di coorte
    Vengono identificati e seguiti nel tempo pazienti con e senza l’esposizione di interesse per vedere se sviluppano l’esito di interesse, consentendo un confronto del rischio. Vantaggi: sono più economici e più semplici delle sperimentazioni controllate randomizzate; possono essere più rigorosi degli studi caso-controllo nella eleggibilità e nella valutazione; possono definire la distribuzione temporale e la sequenza degli eventi e sono eticamente sicuri. Svantaggi: non consentono di escludere confondenti sconosciuti; la realizzazione della cecità è difficile così come lo è anche identificare un gruppo di controllo ben assortito.
  • Studio longitudinale
    Studi caratterizzati da una misurazione ripetuta, negli stessi soggetti, della stessa variabile, in tempi successivi.
  • Studio multicentrico
    Studio sperimentale condotto simultaneamente in diversi centri di assistenza, secondo un protocollo concordato e con un’assegnazione casuale dei pazienti indipendente entro ogni centro. Consente una buona generalizzabilità dei risultati ad un’ampia varietà di pazienti e di contesti di trattamento.
  • Studio prospettico
    Consiste nel seguire nel tempo due gruppi di individui, uno esposto, l’altro non esposto ad una presunta causa di malattia e di confrontare i loro rischi. Un gruppo di individui seguiti nel tempo forma una coorte. Il termine “studio di coorte” è sinonimo di studio prospettico. Nello studio prospettico, l’esposizione non è randomizzata, in altre parole le persone arruolate nell’indagine non sono esposte al rischio o all’agente terapeutico in maniera casuale.
  • Validità
    Grado in cui uno strumento di misura rileva ciò che si intende effettivamente misurare.